Ministerstwo Zdrowia wskazuje, że obecnie różne mechanizmy umożliwiające dostęp do leków funkcjonują niezależnie od siebie, co może prowadzić do przerwania skutecznej terapii z powodów formalnych lub organizacyjnych. Projekt zakłada stworzenie spójnego modelu, który z jednej strony umożliwi szybkie uruchamianie leczenia w najtrudniejszych przypadkach, a z drugiej ograniczy wykorzystywanie nadzwyczajnych procedur jako stałej alternatywy dla refundacji systemowej.
Jednym z najważniejszych elementów projektu jest wprowadzenie do polskiego prawa programu Zastosowania Podyktowanego Współczuciem (ZPW), znanego międzynarodowo jako compassionate use. Rozwiązanie będzie skierowane do pacjentów cierpiących na przewlekłe, ciężkie lub zagrażające życiu choroby, dla których nie istnieje skuteczna terapia z wykorzystaniem leków dopuszczonych do obrotu w Polsce.
Program będzie mógł obejmować produkty lecznicze będące jeszcze w trakcie badań klinicznych, po zakończeniu badań lub takie, dla których złożono już wniosek o dopuszczenie do obrotu. Zgody na prowadzenie programu będzie udzielał prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych na podstawie wniosku złożonego przez producenta, sponsora badania klinicznego lub podmiot leczniczy.
Projekt szczegółowo określa wymagania dotyczące dokumentacji. Wnioskodawca będzie zobowiązany przedstawić między innymi opis programu, informacje o produkcie, zasady kwalifikacji pacjentów, dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności terapii, sposób monitorowania leczenia, informacje przekazywane pacjentom, dokumenty potwierdzające ubezpieczenie oraz zobowiązanie do bezpłatnego dostarczania leku i niezbędnych urządzeń medycznych.
Podczas oceny wniosku prezes URPL będzie mógł zwrócić się o opinie do Europejskiej Agencji Leków, Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, konsultanta krajowego oraz Naczelnej Komisji Bioetycznej do spraw Badań Klinicznych. Instytucje te będą miały siedem dni na wydanie stanowiska, a brak odpowiedzi będzie co do zasady oznaczał brak zastrzeżeń. Sama decyzja w sprawie programu ma zostać wydana w ciągu 30 dni od złożenia kompletnego wniosku, z możliwością wydłużenia tego terminu na czas uzyskiwania opinii.
Producent lub inny wnioskodawca będzie odpowiadał za finansowanie programu. Oznacza to obowiązek zapewnienia pacjentom bezpłatnego dostępu do leków i urządzeń wykorzystywanych podczas terapii, a także pokrycia kosztów świadczeń, które nie są finansowane ze środków publicznych. W określonych przypadkach będzie również zobowiązany do sfinansowania leczenia działań niepożądanych oraz procedur związanych z kwalifikacją pacjenta do programu.
Projekt przewiduje również rozwiązanie mające zapewnić ciągłość leczenia po zakończeniu programu ZPW. Jeżeli lek uzyska pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, ale nadal nie będzie objęty refundacją, pacjent będzie mógł otrzymać finansowanie terapii jeszcze przez okres do 12 miesięcy. Warunkiem będzie pozytywna opinia konsultanta krajowego lub wojewódzkiego oraz zgoda właściwego oddziału NFZ. Finansowanie obejmie wyłącznie lek stosowany wcześniej u danego pacjenta, który jest już dostępny na rynku i posiada numer GTIN. Jednocześnie producent będzie miał obowiązek złożenia w ciągu roku wniosku o objęcie produktu refundacją w danym wskazaniu.
Istotne zmiany obejmą także Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. RDTL nadal będzie przeznaczony dla pacjentów, którzy wyczerpali wszystkie dostępne metody leczenia finansowane przez państwo, jednak podstawowy okres finansowania terapii zostanie ograniczony do trzech miesięcy. Kontynuacja leczenia będzie możliwa wyłącznie po potwierdzeniu jego skuteczności oraz przy braku innych refundowanych możliwości terapeutycznych.
Nowe przepisy przewidują również dodatkowy etap oceny wniosków. W każdym szpitalu realizującym świadczenie ma działać Komitet do spraw RDTL, złożony z kierownika placówki i dwóch lekarzy specjalistów właściwej dziedziny medycyny. Pozytywna opinia komitetu, konsultanta krajowego lub wojewódzkiego oraz zgoda finansowa NFZ będą niezbędne do uzyskania finansowania.
Dla najdroższych terapii zostanie wprowadzony dodatkowy mechanizm kontroli. Jeżeli kwartalny koszt leczenia przekroczy połowę średniego produktu krajowego brutto przypadającego na jednego mieszkańca, a będzie to pierwszy wniosek dotyczący danego leku w określonym wskazaniu, minister zdrowia zleci Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przygotowanie opinii dotyczącej zasadności finansowania. Agencja będzie miała na to 14 dni i wskaże również maksymalny poziom kosztów, po przekroczeniu którego dalsze finansowanie nie będzie uzasadnione. Taka opinia zachowa ważność przez trzy lata.
Projekt przewiduje również coroczne analizy skuteczności i efektywności kosztowej terapii finansowanych w ramach RDTL. Minister zdrowia będzie mógł zlecać przygotowanie raportów oraz przeglądów leków finansowanych w tym trybie, aby wskazać produkty, które nie powinny być dalej finansowane w ramach ratunkowego dostępu.
Zmianie ulegną również zasady motywujące producentów do przechodzenia z finansowania ratunkowego do standardowej refundacji. Dotychczasowy próg oparty na udziale wydatków na RDTL zostanie zastąpiony dwoma nowymi kryteriami. Pierwszym będzie czas finansowania przekraczający 12 miesięcy, drugim roczny koszt terapii przekraczający 2 mln zł. Po przekroczeniu tych progów producenci będą zobowiązani do zwrotu części kosztów ponoszonych przez państwo, przy czym wysokość zwrotu będzie rosła wraz z czasem finansowania lub wartością wydatków. Dodatkowo przedsiębiorcy będą mieli rok na złożenie wniosku refundacyjnego. W przypadku jego braku lub negatywnego zakończenia postępowania lek będzie mógł zostać wpisany na wykaz produktów niefinansowanych w ramach RDTL.
Projekt doprecyzowuje także zasady refundacji leków sprowadzanych do Polski w ramach importu docelowego. Wprowadzenie obowiązku wcześniejszego uzyskania zgody na sprowadzenie produktu ma ograniczyć sytuacje, w których system był zobowiązany do finansowania leków zamawianych z zagranicy bez odpowiedniej kontroli. Wnioski o refundację będzie można składać zarówno w formie papierowej, jak i elektronicznej za pośrednictwem Internetowego Konta Pacjenta. Całość procedury będzie obsługiwał nowy System Obsługi Importu Docelowego.
Minister zdrowia będzie publikował wykazy produktów finansowanych w tym trybie, a jeśli odpowiednik danego leku będzie już dostępny na polskim rynku, producent będzie mógł zostać zobowiązany do złożenia wniosku refundacyjnego. Projekt przewiduje również mechanizmy zwrotu części kosztów przez producentów po przekroczeniu określonych progów wydatków związanych z importem docelowym.
Zmiany obejmują także rozwój systemów cyfrowych. Powstanie Centralna Baza Wniosków i Decyzji, która będzie obsługiwała procedury związane z RDTL oraz finansowaniem leczenia po zakończeniu programu ZPW. W systemie będą gromadzone wnioski, opinie ekspertów, decyzje oraz dane niezbędne do prowadzenia całego procesu.
Projekt zakłada również utworzenie nowego subfunduszu w ramach Funduszu Medycznego przeznaczonego na rozwój systemów informatycznych. Centrum e-Zdrowia będzie mogło otrzymywać corocznie dotację do 200 mln zł, podlegającą waloryzacji. Dodatkowo z Funduszu Medycznego finansowane będzie kontynuowanie terapii po zakończeniu programu ZPW, na co przewidziano roczny limit 250 mln zł, również zwiększany o wskaźnik inflacji.
Nowe przepisy rozszerzają także możliwość finansowania terapii zaawansowanych stosowanych w leczeniu chorób rzadkich. Dotychczas wsparcie było ograniczone do dzieci, natomiast po zmianach obejmie również dorosłych pacjentów.
Projekt modyfikuje również zasady rozliczania kosztów leków wykorzystywanych w niekomercyjnych badaniach klinicznych prowadzonych przez Agencję Badań Medycznych. W przypadku produktów refundowanych koszty będą ustalane według cen obowiązujących w systemie refundacyjnym, natomiast dla leków nierefundowanych podstawą rozliczeń będzie najniższa cena rynkowa obowiązująca w Polsce w dniu zakupu.
Większość proponowanych przepisów ma zacząć obowiązywać od 1 stycznia 2029 roku. Wyjątek stanowią regulacje dotyczące Funduszu Medycznego oraz Agencji Badań Medycznych, których wejście w życie zaplanowano na 1 stycznia 2028 roku.
Źródło: Rynek Zdrowia